Beacon 基因治疗在 XLRP 试验中达到主要目标
正面阅读时间 3 分钟AI 生成的摘要
健康
Beacon Therapeutics 报告其基因治疗药物 laru-zova 在针对 X 连锁隐性视网膜色素变性（XLRP）的关键晚期试验中达到主要终点。在 12 至 48 岁的 85 名男性受试者中，低剂量组有 24%，高剂量组有 31% 在低光视力测试中获得 15 字母或以上的提升，而对照组未出现此类提升。不良事件多为轻至中度，有两起与手术给药相关的严重事件。Beacon 将在年内开始滚动许可提交，并将在十月的医学会议上公布更完整的结果。
一次性基因治疗在 XLRP 中显示出显著的低光视觉改善。
背景
X 连锁隐性视网膜色素变性导致进行性视力下降，常影响男孩。其他针对 XLRP 的基因治疗项目结果不一，包括此前的失败。Beacon…
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