Terapia gênica Beacon atinge objetivo principal em ensaio de XLRP
A Beacon Therapeutics informou que sua terapia gênica laru-zova atingiu o desfecho primário em um ensaio pivotal de fase avançada para retinite pigmentosa ligada ao X (XLRP). Em 85 pacientes do sexo masculino com idades entre 12 e 48 anos, 24% em dose baixa e 31% em dose alta obtiveram 15 letras ou mais na prova de acuidade visual em pouca luz, enquanto os pacientes de controle não obtiveram ganhos semelhantes. Eventos adversos foram principalmente leves a moderados, com dois eventos graves ligados à entrega cirúrgica. A Beacon iniciará uma submissão de aprovação contínua até o final do ano e apresentará resultados mais completos em uma reunião médica em outubro.
Uma terapia gênica única mostrou ganhos significativos de visão em pouca luz em XLRP.
Contexto
A retinite pigmentosa ligada ao X provoca perda progressiva da visão e costuma afetar meninos. Outros programas de terapia gênica para XLRP tiveram resultados variados, incluindo falhas anteriores. A Beacon realizou um ensaio pivotal que…
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