死亡と後退が遺伝子治療の安全性論争を浮き彫りにする

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科学

Gizmodo

遺伝子治療は生活を変える可能性を示している一方、最近の不測の事例が安全性論争を再燃させている。Scienceは中国での実験的な遺伝子編集試験の後に6歳の女児が死亡したと報告し、HuidaGeneは Duchenne型筋ジストロフィーを患う少年で遺伝子治療関連と見られる腫瘍が二例目と公表した。両方とも中国の研究者主導試験(IIT)パスを使用していた。米国ではCHOPの医師らが、約4年前に使用されたAAVウイルスベクターが原因と考えられる脳腫瘍を子どもが発症したと報告している。専門家は、より透明性を高め、リスクベースの開発、独立した監視、外部審査の迅速化を求め、安全性と緊急の患者ニーズのバランスを取るべきだと強調している。

中国での2件の死と米国の腫瘍が安全性の懸念を生んだ

背景

最近、潜在的な遺伝子治療を受けた複数の子どもが深刻な問題を抱えた。中国の2件の死は研究者主導試験パスを使用しており、米国のケースはAAVデリバリー後の疑わしい腫瘍を含んでいた。規制…

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