ビーコン遺伝子治療がXLRP試験で主要目標を達成

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BioPharma Dive

Beacon Therapeuticsは、同社の遺伝子治療薬ラル‑ズオバがX連鎖性網膜色素上膜症（XLRP）の重要臨床試験で主要評価項目を達成したと報告した。12歳から48歳の85人の男性で、低用量群の24%、高用量群の31%が低光視力検査で15文字以上の改善を示し、対照群ではそのような改善は見られなかった。副作用はおおむね軽度から中等度で、2つの重篤事象は手術導入に関連していた。ビーコンは年末までに継続的承認提出を開始し、10月の医療関連会議でより詳しい結果を発表する予定である。

一度きりの遺伝子治療でXLRPにおける低光視力の著しい改善が示された。