La thérapie génique Beacon atteint l’objectif principal dans l’essai XLRP
Beacon Therapeutics a rapporté que sa thérapie génique laru-zova a atteint l’objectif principal dans un essai pivot en phase tardive pour la rétinite pigmentaire liée à l’X (XLRP). Chez 85 patients masculins âgés de 12 à 48 ans, 24% sous une faible dose et 31% sous une dose élevée ont gagné 15 lettres ou plus lors d’un test d’acuité visuelle en faible lumière, tandis que les patients témoins n’ont obtenu aucun gain comparable. Les événements indésirables étaient majoritairement légers à modérés, avec deux événements sérieux liés à la delivery chirurgicale. Beacon entamera une soumission d’approbation continue d’ici la fin de l’année et présentera des résultats plus complets lors d’une conférence médicale en octobre.
Une thérapie génique unique a montré des gains significatifs de vision en faible lumière dans l’XLRP.
Contexte
La rétinite pigmentaire liée à l’X provoque une perte progressive de la vision et affecte souvent les garçons. D’autres programmes de thérapie génique pour l’XLRP ont donné des résultats mitigés, y compris des échecs passés. Beacon a mené…
L'analyse complète
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