La terapia génica Beacon cumple su objetivo principal en un ensayo XLRP
Beacon Therapeutics informó que su terapia génica laru-zova cumplió el endpoint primario en un ensayo pivotal de fase avanzada para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP). En 85 pacientes masculinos de 12 a 48 años, el 24% con dosis baja y el 31% con dosis alta obtuvieron 15 o más letras en una prueba de agudeza visual en baja luminosidad, mientras que los pacientes del grupo de control no lograron tales mejoras. Los eventos adversos fueron en su mayoría leves a moderados, con dos eventos graves vinculados a la entrega quirúrgica. Beacon iniciará una presentación continua para la aprobación antes de fin de año y presentará resultados más completos en una reunión médica en octubre.
Una terapia génica de una sola dosis mostró ganancias significativas en la visión en baja luminosidad en XLRP.
Contexto
La retinosis pigmentaria ligada al X provoca pérdida progresiva de la visión y, a menudo, afecta a los niños. Otros programas de terapia génica para XLRP han dado resultados mixtos, incluidas fallas pasadas. Beacon llevó a cabo un ensayo…
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