Todesfälle und Rückschläge heizen Debatte zur Sicherheit der Gentherapie an
Die Gentherapie bietet lebensveränderndes Potenzial, doch jüngste Negativeffekte haben Sicherheitsdebatten erneut entfacht. Science berichtete über den Tod eines sechsjährigen Mädchens nach einer experimentellen Gen-Editier-Studie in China, und das Pharmaunternehmen HuidaGene gab einen zweiten wahrscheinlichen Gentherapie-Tod bei einem Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie bekannt; beide nutzten den IIT-Pfad (investigator-initiated trial) Chinas. In den USA berichteten Ärzte des CHOP, dass ein Kind wahrscheinlich durch das vier Jahre zuvor verwendete AAV-Vektorsystem einen Hirntumor entwickelt habe. Experten fordern mehr Transparenz, risikobasierte Entwicklung, unabhängige Aufsicht und schnellere externe Überprüfungen, um Sicherheit mit dringend benötigter Patientenversorgung in Einklang zu bringen.
Zwei Todesfälle in China und ein US-Tumor haben Sicherheitsbedenken verstärkt
Hintergrund
Mehrere Kinder, die Gentherapien erhielten, hatten kürzlich schwere Probleme. Zwei…
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- Weiterführende FragenWird China nach den gemeldeten…Gesperrt
- Vor- und NachteileWissenschaftler: Gentherapie kann…Gesperrt
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