Beacon-Gentherapie erreicht Hauptziel in XLRP-Studie
Beacon Therapeutics berichtete, dass seine Gentherapie laru-zova das primäre Endziel in einer pivotalen späten Phase einer Studie zur X-chromosomalen Retinitis Pigmentosa (XLRP) erreicht hat. An 85 männlichen Patienten im Alter von 12 bis 48 Jahren gewannen 24% bei einer niedrigen Dosis und 31% bei einer hohen Dosis 15 oder mehr Buchstaben bei einem Sehtests unter schlechten Lichtbedingungen, während Kontrollpatienten keine derartigen Zuwächse erzielten. Die Nebenwirkungen waren überwiegend leicht bis moderat; zwei schwerwiegende Ereignisse standen im Zusammenhang mit dem chirurgischen Verfahren. Beacon wird noch in diesem Jahr eine fortlaufende Zulassungsunterlage einreichen und vollständige Ergebnisse im Oktober auf einer medizinischen Tagung präsentieren.
Eine Einmal-Gentherapie zeigte signifikante Verbesserungen des Sehvermögens bei schlechten Lichtverhältnissen bei XLRP.
Hintergrund
X-chromosomale Retinitis Pigmentosa führt zu fortschreitendem Sehverlust und betrifft oft Jungen. Andere Gentherapie-Programme für XLRP hatten gemischte Ergebnisse, darunter frühere Misserfolge. Beacon führte eine pivotalen Studie durch…
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