死亡与挫折凸显基因治疗安全性辩论
好坏参半阅读时间 14 分钟AI 生成的摘要
科学
基因治疗展示出改变生命的潜力，但近期的不良事件重新点燃了安全性辩论。Science 报道称在中国一名六岁女孩于一项实验性基因编辑试验中死亡；制药公司 HuidaGene 公布在一名患有杜氏肌营养不良的男孩身上可能与基因治疗相关的第二起死亡；两者都使用了中国的研究者- initiated trial（IIT）路径。在美国，CHOP 的医生报告有一名儿童在四年前使用的 AAV 病毒载体后出现脑肿瘤。专家呼吁提高透明度、基于风险的开发、独立监督，以及更快的外部评审，以在安全性与紧急患者需求之间取得平衡。
中国两例死亡和一例美国肿瘤事件引发安全性担忧
背景
最近有几名接受基因治疗的儿童出现严重问题。中国有两例死亡使用了研究者- initiated trial 路径，美国则存在与 AAV…
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