Генная терапия Beacon достигает главной цели в испытании XLRP

Здоровье

BioPharma Dive

Beacon Therapeutics сообщил, что его генная терапия laru-zova достигла первичной цели в ключевом позднем этапе испытания для X-связанный ретинит пигментации (XLRP). В исследовании приняли участие 85 мужчин в возрасте от 12 до 48 лет: 24% при низкой дозе и 31% при высокой дозе достигли 15 и более букв на тесте на зрение при низком освещении, в то время как у контрольных пациентов таких достижений не было. Со стороны побочных эффектов чаще всего отмечались легкие и умеренные явления, два тяжелых случая были связаны с хирургической доставкой. Beacon начнет подачу регуляторного заявления с последующей подачей в конце года и представит полные результаты на медицинской конференции в октябре.

Однократная генная терапия показала значительное улучшение зрения при низком освещении при XLRP.